Autor: Maldonado Sánchez, Melani
INTRODUCCIÓN
En los últimos años, la edición genética ha dejado de ser un anhelo para convertirse en una herramienta poderosa con un enorme potencial terapéutico. Entre todas las tecnologías emergentes, CRISPR-Cas9 ha destacado por su eficiencia, precisión y versatilidad en la modificación del ADN. Su aplicación en el tratamiento de enfermedades genéticas ha generado un profundo interés, especialmente en el contexto del desarrollo
embrionario y fetal, donde las intervenciones tempranas podrían prevenir enfermedades antes incluso del nacimiento.
CRISPR-Cas9 es un sistema de defensa bacteriano adaptado como tecnología para cortar y reparar secuencias específicas del genoma. Desde 2016, múltiples investigaciones han demostrado su eficacia en modelos animales, y más recientemente en líneas celulares humanas, para corregir mutaciones que causan enfermedades hereditarias como la β talasemia, la fibrosis quística o la distrofia muscular de Duchenne. Lo que antes parecía
imposible, modificar el ADN de un embrión afectado por una enfermedad genética, hoy se encuentra en la frontera de la investigación biomédica moderna.
Este tema es de gran relevancia para la medicina, no solo por sus implicancias terapéuticas, sino también por los dilemas éticos y clínicos que conlleva. Poder corregir una mutación genética a nivel fetal permitiría evitar el sufrimiento asociado a enfermedades graves e incluso letales. Además, al intervenir en una etapa tan temprana, se podría garantizar un desarrollo embrionario más saludable y mejorar la calidad de vida desde el inicio. Como futura médica, comprender el alcance y las limitaciones de estas herramientas es fundamental para contribuir a una medicina más personalizada, preventivay ética.
OBJETIVO GENERAL
Analizar el uso actual y potencial de la tecnología CRISPR-Cas9 en la corrección de enfermedades genéticas durante el desarrollo fetal.
OBJETIVOS ESPECÍFICOS
- Describir el mecanismo de acción de la herramienta CRISPR-Cas9.
- Revisar investigaciones recientes sobre edición genética aplicada a enfermedades fetales.
- Explorar los riesgos, limitaciones y consideraciones éticas del uso de CRISPR Cas9 en embriones humanos.
- Evaluar su viabilidad clínica en el futuro cercano desde una perspectiva embriológica y médica.
CONCLUSIÓN
- La edición genética mediante CRISPR-Cas9 representa un avance revolucionario en la medicina fetal, ofreciendo la posibilidad de tratar Enfermedades antes del nacimiento. Esta herramienta ha demostrado eficacia en modelos animales y resultados prometedores en ensayos postnatales, aunque su aplicación clínica en fetos humanos aún enfrenta barreras técnicas, éticas y regulatorias.
- La importancia de este tema en la práctica médica es evidente: la corrección temprana de mutaciones podría evitar el desarrollo de enfermedades incurables, mejorar la calidad de vida y reducir los costos en salud pública a largo plazo. Asimismo, el conocimiento embriológico permite identificar ventanas críticas para la intervención terapéutica.
- En cuanto a futuras líneas de investigación, se anticipa:
– El desarrollo de técnicas de edición más precisas como prime editing.
– Mejores vectores de entrega, especialmente no virales.
– Modelos animales más cercanos al humano para evaluar seguridad.
– Ensayos clínicos altamente regulados en casos graves. - Con un marco ético y legal adecuado, y el avance tecnológico continuo, CRISPR Cas9 podría convertirse en un estándar terapéutico en medicina fetal del futuro.