Autor: Flores Vílchez, Kimberly Ruth
INTRODUCCIÓN
Las terapias basadas en ARN utilizan moléculas específicas para corregir o modificar genes defectuosos responsables de enfermedades metabólicas hereditarias. Estas técnicas incluyen la interferencia por ARN y los oligonucleótidos antisentido, que regulan la expresión génica para mejorar la función celular. Aunque todavía enfrentan retos como la entrega eficiente al organismo, estas terapias ofrecen un gran potencial para tratar enfermedades genéticas de manera más precisa y personalizada.
A diferencia de los medicamentos tradicionales, que solo actúan sobre proteínas específicas, las terapias basadas en ARN amplían las opciones de tratamiento al dirigirse a un mayor número de dianas farmacológicas. En los últimos 20 años, se han desarrollado diversas moléculas terapéuticas de ARN, como ARN antisentido, ribozimas, aptámeros y ARN interferente pequeño (siRNA), que permiten tratar enfermedades con mayor precisión.
Existen tres tipos principales de terapias basadas en ARN que regulan la expresión génica mediante distintos mecanismos. Algunas degradan el ARN mensajero (como la interferencia por ARN y los oligonucleótidos antisentido), mientras que otras, como los oligonucleótidos de bloqueo estérico, lo modifican sin degradarlo. Estas terapias, químicamente optimizables, han mostrado gran potencial en enfermedades genéticas.
OBJETIVOS
- Revisar los avances en el uso de oligonucleótidos antisentido (ASO), ARN de interferencia pequeña (siRNA) y ARN mensajero (mRNA) en el tratamiento de enfermedades metabólicas hereditarias.
- Evaluar las mejoras recientes en las estrategias de administración y estabilidad de las terapias basadas en ARN para aumentar su eficacia clínica.
- Analizar las implicaciones éticas, sociales y económicas que plantea la implementación de estas terapias, considerando el acceso equitativo a la salud.
CONCLUSIÓN
- Las terapias genéticas basadas en ARN han abierto un nuevo camino en el tratamiento de enfermedades metabólicas hereditarias, muchas de las cuales no tenían opciones terapéuticas efectivas hasta hace poco. Gracias a su capacidad para actuar de forma específica sobre el ARN mensajero, estas terapias permiten corregir alteraciones genéticas sin necesidad de modificar directamente el ADN.
- A pesar de que aún existen desafíos importantes como la estabilidad del ARN, su transporte dentro del cuerpo y el alto costo, los avances científicos recientes están haciendo posible superar estas limitaciones. Además, los estudios realizados hasta la fecha muestran resultados alentadores que podrían traducirse en tratamientos más seguros y personalizados para los pacientes.
- En resumen, las terapias con ARN no solo representan un avance biotecnológico importante, sino también una esperanza real para quienes viven con enfermedades metabólicas hereditarias. Su desarrollo y aplicación deben continuar de forma responsable, ética y equitativa, para asegurar que sus beneficios lleguen a quienes más lo necesitan.